顺式视黄醛可治疗先天性黑朦

时间: 2015-01-15 17:42:02 来源: 求医网

　　先天性黑朦是一种严重的遗传性视网膜变性疾病，大多数患者自幼即出现视觉障碍，常伴有眼球震颤，随后发生严重视力丧失，最终导致失明。目前已知的与先天性黑朦相关的遗传基因类型有 19 种，大约有 10% 的患者为LRAT 或 RPE65突变所致，其特点为 11- 顺式视黄醛不足，慢性 11- 顺式视黄醛缺乏最终将导致光感受器变性。

　　由于11- 顺式视黄醛极不稳定，从而影响药物研发。QLT091001 是一种稳定的人工合成复合物，在体内可转化为9- 顺式视黄醛，当被光线刺激后，与蛋白结合形成视紫质。

　　QLT091001治疗先天性黑朦的方法为：患者接受口服 QLT091001 治疗，每日剂量为 10-40mg/m2，共 7 天。在服药前，服药后 7 天，9 天，14 天，30 天，2 月，随后是每 2 月一次，直到 2.2 年，评估视功能情况(包括 Goldmann 视野(GVF)，视力和 MRI 检查)可显示患者视野面积得到改善，视力得以提升。

　　对于LRAT 或 RPE65突变导致的先天性黑朦患者来说，非浸入性口服QLT091001 治疗是一种安全，快速恢复视功能的方法。

查看更多关于“顺式视黄醛可治疗先天性黑朦”的相关常识>>