石骨症尚无满意的治疗方法,一般仅给予对症治疗,如控制感染,必要时输血,增加营养,加强护理,防止外伤性骨折等。输血对改善贫血、控制出血症状及并发感染有帮助有人应用激素治疗收到一定疗效,贫血改善,血小板增加,骨髓活检显示造血组织增多。如脾脏肿大及脾功能亢进,脾脏切除对贫血有改善。
1、对良性型石骨症,一般给予对症治疗,如控制感染、输血、加强护理、防止外伤性骨折,给予低钙并磷酸纤维素食物,可延缓骨硬化过程。
2、对恶性型石骨症,有报道用激素、骨髓移植治疗取得一些疗效。有效的治疗途径只有造血干细胞移植,但治疗费用高得惊人。
美国国家儿童健康和人类发展研究所(NICHD)的Mar说,帕米膦酸二纳并未获得在儿童石骨症中使用的许可,但近几年来,帕米膦酸二纳却频繁用于治疗成骨不全和青少年骨质疏松症等儿童骨病。帕米膦酸二纳在骨骼中代谢的半衰期长,其在儿童中应用的安全性和疗效尚未经临床试验证实。有几项帕米膦酸二纳的对照临床试验正在进行中。
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