治疗骨脆的主要药物包括氟化物、维生素D、降钙素和性激素等，但效果均不肯定。最近文献中报道采用生长激素及二磷酸盐治疗脆骨病也取得一定疗效，前者的作用主要是促进身高增长和胶原合成，后者的作用则是抑制骨吸收。也有人对严重脆骨病患者行异体骨髓移植，以期增加身长和骨密度。对老年妇女可应用雌激素以减少严重的骨质疏松。文献上有人试用降钙治疗本病，但疗效不肯定。
生长激素：
生长不 足是OI的临床特征之一。一些OI病人的GH/IGF-1轴功能低下。生长激素对OI有一定疗效，可加大可交换钙钙池，钙含量增加(男性更明显)，有利于 骨矿化。生长激素可促进胶原合成，治疗12个月后，骨的纵向生长速度增加(骨龄无变化)、骨折率减少。这是由于生长激素可增加骨钙素合成，促进矿化，使 BMD升高。Ⅲ、Ⅳ型的OI患儿(1～4岁)存在生长停滞期。应用0.1～0.5U/(kg?d)的生长激素治疗，每周6天，6个月后可增加剂量，不少患儿骨的直线生长速度增加。荷兰学者报道，首批20例患儿的中期治疗结果满意。
二膦酸盐：
Plotkin等使用二膦酸盐(如帕米膦酸二二钠，pamidronate)注射可改善3岁以下重症OI患者的预后。每个循环3天，共治疗4～8个循环，pamidronate的总用量为12.4mg/kg，经治疗后，BMD增加86%～227%，Z值从-6.5±2.1降至-3.0±2.1，骨折率下降。
