肝移植治疗酪氨酸血症Ⅰ型患者已有20多年历史，移植后患者的急慢性肝损伤好转，凝血功能明显改善，血浆及尿中琥珀酰丙酮等毒性代谢产物浓度显著降低，可有效控制病情，尤其对发生急性肝衰竭或肝细胞癌的患者，可明显改善其预后。
但即便在理想条件下，肝移植后患者仍有10%左右的死亡率，且术后需终生进行免疫遏制治疗。因此，目前肝移植在酪氨酸血症Ⅰ型治疗中的应用指征仅限于对尼替西农治疗无效的急性肝衰竭患者以及疑有肝细胞癌者。
另外，肝移植对改善患者肾损害的远期影响尚未明确，多数进行肝移植的患者肾小管功能有所改善，但不能完全恢复正常;肝移植后多数患者尿琥珀酰丙酮水平明显降低，但可能因肾脏细胞中延胡索酰乙酰乙酸缺陷仍然存在，患者尿琥珀酰丙酮水平并不能完全恢复正常。
来源资料：《国内组织工程研究与临床康复》 2007年 第24期
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